2

Intellia Therapeutics
独家享有CRISPR/Cas9知识产权
Intellia Therapeutics成立于2014年，主要致力于 CRISPR/Cas9 技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等。 Intellia在CRISPR/Cas9技术治疗领域独家享有一项极为重要的知识产权，并获得了Atlas Venture 和诺华的首轮融资。Intellia Therapeutics未来的发展方向是将CRISPR与CAR-T更好地结合。2015年1月，Intellia Therapeutics与CAR-T领域处于领先地位的诺华展开一项长达5年的研发合作计划，将极大地推动把CRISPR/Cas9转化为实际治疗手段的应用。2015年，Intellia Therapeutics获得了7000 万美元的B轮融资。

3

Bluebird Bio
专注开发罕见病基因疗法
Bluebird Bio （NASDAQ: BLUE）成立于1992年，是一家为儿童提供基因检测与基因疗法的医药公司，通过对患儿的基因研究，为小儿麻痹症、儿童营养不良、贫血等病症提供针对性早期治疗。Bluebird Bio进行有多个临床项目，如用于治疗儿童大脑肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D、在第一例病人现实疗效的治疗β地中海型贫血和镰刀状细胞贫血药物LentiGlobin。Bluebird Bio是美国5家已经上市的基因治疗公司中市值最高的企业。

4

Foundation Medicine
癌症全基因组测序的商业级企业
Foundation Medicine（NASDAQ: FMI）成立于2010年，是一家分子信息商业级公司，专注于利用基因组数据从根本上改变癌症患者治疗方法。Foundation Medicine研发了两款临床产品——用于治疗实体瘤的FoundationOne以及用于治疗血液恶性肿瘤的FoundationOne Heme，为鉴别癌症患者的分子变异情况、匹配对应的靶向治疗和临床试验而提供全面的基因组图谱。

5

WuXi NextCODE
基于基因测序的临床诊断企业
WuXi NextCODE成立于2013年，是药明康德的全资子公司，致力于帮助全球临床医生、科研机构和企业研发人员充分利用全基因组学更好地诊断和治疗疾病。WuXi NextCODE是全球基因组医学领域的领军企业，拥有独一无二的基因医学综合一体化能力，包括基于CLIA认证实验室的全面测序能力、全球领先的基因测序分析系统、全新的数据库构架、可实现快速高效的大规模基因数据查询、管理、存储和共享，以及应用基因组学全方位优化新药开发的专业知识和经验。WuXi NextCODE从世界各大领先测序分析供应商中脱颖而出，成为GenomicsEngland选用的唯一一家应用在所有分析类别的数据分析系统。

6

   
Moderna Therapeutics
打造mRNA治病平台
Moderna Therapeutics成立于2010年，是一家生物技术公司，致力于研究信使RNA （mRNA），以期治疗肿瘤、传染病和罕见疾病。Moderna Therapeutics的核心技术是帮助人们在自己的细胞内制造药物，而不是在实验室配置用于服用或注射的药物（这是所有其他生物技术公司的做法）。具体方法是，在病人体内植入mRNA，这种mRNA随后会刺激人体细胞制造治疗所需的蛋白质，且不会触发常见的人体免疫反应。Moderna Therapeutics创造了生物技术初创公司单轮风投融资的历史记录，于2015年1月融资4.5亿美元。

7

Dimension Therapeutics
主治血友病的基因公司
Dimension Therapeutics成立于2013年，是一家主要研究血友病药物的基因公司，是基于RegenX基因疗法（将正确的基因序列对应插入患者缺陷的基因序列中，以此来对抗疾病）而成立的。Dimension Therapeutics主要产品是针对腺相关的罕见病及基因突变疾病的基因治疗产品。龙头产品有针对B型血友病的DTX101、针对鸟胺酸氨甲醯基转移酶（OTC）缺乏症的DTX301、针对1a型糖原贮积病的DTX401、与拜耳公司针对A型血友病的DTX201等。Dimension Therapeutics自成立以来进行了四轮融资共1.24亿美元。

8

Voyager Therapeutics
腺相关病毒基因疗法新锐
Voyager Therapeutics（NASDAQ: VYGR）成立于2014年，是一家处于临床阶段的针对中枢神经系统严重疾病的基因治疗公司，致力于提高腺相关病毒基因疗法。Voyager Therapeutics研发的产品有针对帕金森的VY-AADC01、针对单基因型肌萎缩性侧索硬化的VY-SOD101、针对Friedreich型共济失调的VY-FXN01、针对亨廷顿病的VY-HTT01，以及针对脊肌萎缩症的VY-SMN101等。

9

Surface Oncology
下一代肿瘤免疫疗法
Surface Oncology成立于2014年，致力于开发下一代肿瘤免疫疗法，改善抗原呈递和表达、阻断抑制细胞填充肿瘤微环境、阻止细胞因子和代谢产物等来减弱免疫系统的攻击。Surface Oncology于2015年获得3500万美元A轮融资。Surface Oncology是2015年FierceBiotech评选出的15家全球最热门创新型生物科技公司之一。

10

Padlock Therapeutics
专注自身免疫药物开发
Padlock Therapeutics是一家专门开发自身免疫疾病药物的公司，正在开发靶向蛋白精氨酸脱亚氨酶（介导蛋白瓜氨酸化的一类酶，PADs）的新颖疗法。蛋白瓜氨酸化可导致强劲自身抗原的产生，参与导致类风湿性关节炎的最早期事件，并驱动活动性自身免疫性疾病的炎症和免疫复合物的形成。Padlock Therapeutics成立于2014年1月，共融资3765万美元。

11

SQZ Biotech
领先的细胞疗法平台
SQZ Biotech成立于2013年，2015年12月，制药巨头Roche与SQZ Biotech签署了一项超过5亿美元的合作交易，共同开发一个细胞治疗平台，让患者自身的免疫细胞对抗癌症。该细胞疗法将应用SQZ Biotech的CellSqueeze技术，引入肿瘤相关的蛋白到患者β细胞中，从而激活T细胞对抗癌症。CellSqueeze技术是一种微流控芯片，能够让被呈递的物质进入几乎所有的细胞类型中。SQZ Biotech拥有MIT CellSqueeze技术平台的独家全球授权。SQZ Biotech于2015年获得500万美元A轮融资。

12

Jounce Therapeutics
领先的癌症免疫疗法
Jounce Therapeutics成立于2013年，致力于研发一流的免疫疗法。该免疫疗法的特点是并非直接治疗患者肿瘤，而是通过管理患者的免疫系统使其能自主发现并攻击癌细胞和恶性肿瘤。目前正在研发的重点项目有可以刺激诱导性共刺激分子的单克隆抗体JTX-2011、破坏肿瘤相关巨噬细胞上靶点交互的超T细胞等。Jounce Therapeutics于2013年获得4700万美元A轮融资，于2015年获得5600万美元B轮融资。

13

Unum Therapeutics
癌症治疗的T细胞疗法
Unum Therapeutics成立于2014年，是采用CAR-T研发抗体药物的生物科技公司。Unum Therapeutics已建立了ACTR（抗体偶联T细胞受体疗法）平台，通过对不同抗体的选择，能够对多种肿瘤起到治疗作用。2014年底，Unum就开始招募一期临床病人，通过T-细胞免疫疗法药物ATTCK20和Rituxan联用于慢性白血病（CLL）的治疗。Unum Therapeutics于2014年获得1200万美元A轮融资，2015年获得6500万美元B轮融资。

14

Yumanity Therapeutics
专注帕金森、阿尔兹海默和ALS药物开发新秀
Yumanity Therapeutics成立于2014年，旨在研发神经退行性疾病相关药物。Yumanity Therapeutics由Onyx Pharmaceuticals前CEO Tony Coles和麻省理工学院Susan Lindquist教授成立，以Lindquist教授的酵母筛选体系为技术平台，目标开发治疗帕金森、阿尔兹海默症和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药。目前，Lindquist实验室已经采用这个技术筛选了超过50万个化合物，并已发现了至少一个治疗帕金森的分子靶点和先导化合物。YumanityTherapeutics于2016年2月获得4500万美元A轮融资。

15

Synlogic
控制微生物感知疾病分泌抗菌肽
Synlogic成立于2014年，是一家专注于合成生物学的生物技术企业，旨在开发转基因微生物。该微生物可以感知和识别疾病，通过分泌一种药物或者抗菌肽来治疗疾病，一旦完成任务可以自毁。Synlogic共获7440万美元融资，于2016年2月获得4000万美元的B轮融资。

16

Seres Therapeutics
开启人类微生物组IPO时代
Seres Therapeutics （NASDAQ: MCRB）是由Flagship Venture Labs于2010年成立，致力于研发Ecobiotic™治疗产品，主要治疗微生物生态失衡引起的感染和代谢类疾病。Seres目前处于临床II期的微生物混合药物SER-109，主要是帮助人体重新建立平衡的微生物生态，治疗艰难梭菌感染（CDI）引起的肠道疾病。SER-109获得FDA"突破性治疗"称号，同时被评为治疗成人CDI的"孤儿药"。

17

Evelo Biosciences
利用微生物治疗癌症
Evelo Biosciences是由Flagship Venture Labs成立的一家初创型生物科学企业，主要致力于用微生物技术探寻物理治疗癌症的方法。Evelo的研究人员认为，微生物在肿瘤的治疗中起作用有两个原因，一是微生物可以直接杀死肿瘤细胞；二是特定的微生物可以扰乱肿瘤的微环境，给免疫细胞攻击肿瘤细胞扫除了障碍。基于对癌症相关细菌（CAB）和细菌免疫激活剂（BIA）的深入研究，Evelo建立了Oncobiotic平台以开发基于微生物的癌症治疗方法。Evelo于2015年11月获得3500万美元种子轮融资。

18

Atlas Venture
领先的生命科学领域早期投资企业
Atlas是一家国际领先的专注于早期投资的风险投资公司，投资生命科学和技术领域有发展潜力的公司。自1990年，Atlas投资的公司中有44家被收购，40家已经上市，总市值超过120亿美元。Atlas已募完8支基金，管理28亿美元的资本。Atlas的生命科学团队已经对将近100家生物技术、医药和医疗器材公司进行了早期投资。Atlas目前投资的公司中，大约有35家是生命科学领域的公司，每年它还会进行几项新投资，这些投资项目从种子阶段到首次公开募股之前的阶段各不相同。

19

F-Prime Capital Partners
布局全球的医疗领域风险投资公司
F-Prime Capital Partners（原富达波士顿生物科技基金）是一家专注于投资生命科学、医疗科技和信息技术的国际风险投资公司。从1969年创立至今，F-Prime和创业者以及学者密切合作，为全球的医疗领域遇到的重大挑战提供了创新性解决方案。成功的案例包括Accuri、Adaptimmune、Blueprint Medicines、Ironwood、Ultragenyx等。

20

Flagship Ventures
实现创业创新的医疗风投
Flagship Ventures成立于2000年，致力于实现创业创新，主要专注于治疗、健康和可持续能源三个方面。Flagship Ventures由两个部门协同运作：成立有变革性企业的VentureLabs和为创新型早期企业提供资金帮助的Venture Capital。截至目前，Flagship Ventures已成立超过40家顶尖公司，投资45家公司。Flagship Ventures管理资本14亿美元。

21

Third Rock Ventures
生物医疗公司专业缔造者
Third Rock Ventures成 立于2007年，是一家医疗健康领域的风险投资公司，募集基金高达13亿美元。Third Rock Ventures主要投资形式是创建自己的、具有突破性技术医疗公司，从而改善病人生活。到现在为止，Third Rock投资了31家生物医疗公司，成为生物公司的专业缔造者。